Вчені створили першу CRISPR-терапію для лікування серповидноклітинної анемії

У світі медицини відбулася подія, яка вже увійшла в історію: двоє провідних дослідників — докторка Сві Лей Тейн з Національного інституту здоров’я США та професор Стюарт Оркін з Гарвардського університету — отримали престижну премію Breakthrough Prize у сфері наук про життя.

Їхні відкриття стали основою для створення першої у світі CRISPR-терапії, яка функціонально виліковує серповидноклітинну анемію та бета-таласемію, повідомляє www.livescience.com.

Як працює нова терапія

Методика базується на редагуванні генів у стовбурових клітинах кісткового мозку. Вчені знайшли спосіб вимкнути ген BCL11A, який блокує вироблення фетального гемоглобіну після народження. Завдяки цьому пацієнти знову отримують здорові еритроцити, що не деформуються та не викликають небезпечних криз.

Вплив на пацієнтів у світі

Серповидноклітинна анемія вражає близько 7–8 мільйонів людей, переважно в Африці. Хвороба спричиняє сильні болі, ураження органів та високий ризик смерті від ускладнень. Бета-таласемія ж змушує пацієнтів усе життя отримувати регулярні переливання крові. CRISPR-терапія відкриває шлях до повного одужання.

Переваги та виклики

• Функціональне вилікування — пацієнти повертаються до нормального життя.
• Перша затверджена CRISPR-терапія — доказ ефективності генної медицини.
• Висока вартість — лікування коштує мільйони доларів.
• Складність процедури — пацієнти проходять тривалу підготовку та хіміотерапію.
• Обмежений доступ — найбільше постраждалі регіони (Африка, Азія, Середземномор’я) поки що не мають широких можливостей для застосування.

Що далі?

Науковці вже працюють над новими підходами — зокрема над in vivo CRISPR, коли редагування генів відбуватиметься безпосередньо в організмі пацієнта, без складних процедур із кістковим мозком. Крім того, досліджується препарат Mitavipat, який покращує метаболізм еритроцитів і може стати додатковим інструментом у боротьбі з серповидноклітинною анемією.

Читайте також: Фахівці попереджають: симптоми колоректального раку варто знати кожному

Цей прорив демонструє, що медицина входить у нову епоху — епоху генної терапії, де редагування ДНК стає реальним способом лікування невиліковних хвороб. Для України та світу це сигнал: інновації у сфері біотехнологій здатні змінити життя мільйонів людей.