Муковісцидоз, рідкісну генетичну хворобу, за якої в легенях та травній системі накопичується слиз, вилікували у мишей за допомогою генетичного редагування CRISPR, пише Успіх in UA.
Завдяки спрямованій доставці ліків, науковцям вперше вдалося в живому організмі відредагувати стовбурові клітини, дефекти в яких спричиняють цю хворобу. Оскільки препарат зміг виправити і людський ген муковісцидоз, науковці сподіваються, що він допоможе лікувати цю хворобу у людей.
Лікування муковісцидозу за допомогою генної терапії ускладнюється самими проявами цієї хвороби: через слиз у легенях РНК-інструменти CRISPR для редагування геному просто не можуть дістатися клітин-мішеней.
Також нерідко ліпосоми, тобто ліпідні конверти, які використовують як носії РНК, після внутрішньовенного введення накопичуються у печінці і не досягають цільового органа. Тому науковці зі США взялися шукати спосіб більш ефективної доставки РНК-інструментів до стовбурових клітин легень, повідомляє nauka.ua.
Науковці модифікували ліпосоми таким чином, щоб на їхній поверхні були речовини, які специфічно зв’язуються з клітинами легень. Це дозволило доставити РНК у стовбурові клітини легень, з яких розвинулися клітини епітелію легень, які мали відредагований геном у 93 відсотках випадків. Це дозволило позбутися симптомів муковісцидозу у довготривалій перспективі, адже зміни у геномі мишей зберігалися протягом 660 днів, або 1,8 року.
Науковці також спричинили у мишей мутацію, яка пов’язана з муковісцидозом саме у людей. На 10 день після внутрішньовенного введення навантажених РНК ліпосом в клітинах легень мишей спостерігали модифікування вже 50 відсотків геному. Суттєвих побічних ефектів з боку печінки чи нирок також не спостерігали.
Науковці модифікували ліпосоми таким чином, щоб на їхній поверхні були речовини, які специфічно зв’язуються з клітинами легень. Це дозволило доставити РНК у стовбурові клітини легень, з яких розвинулися клітини епітелію легень, які мали відредагований геном у 93 відсотках випадків. Це дозволило позбутися симптомів муковісцидозу у довготривалій перспективі, адже зміни у геномі мишей зберігалися протягом 660 днів, або 1,8 року.
Читайте також: Медики законсервували тканини молочних залоз у гідрогелі
Вчені також спричинили у мишей мутацію, яка пов’язана з муковісцидозом саме у людей. На 10 день після внутрішньовенного введення навантажених РНК ліпосом в клітинах легень мишей спостерігали модифікування вже 50 відсотків геному. Суттєвих побічних ефектів з боку печінки чи нирок також не спостерігали.
Залишити відповідь