Рідкісну хворобу легенів вдалося вилікувати за допомогою генетичного редагування

Рідкісну хворобу легенів вдалося вилікувати за допомогою генетичного редагування


Муковісцидоз, рідкісну генетичну хворобу, за якої в легенях та травній системі накопичується слиз, вилікували у мишей за допомогою генетичного редагування CRISPR, пише Успіх in UA.

Завдяки спрямованій доставці ліків, науковцям вперше вдалося в живому організмі відредагувати стовбурові клітини, дефекти в яких спричиняють цю хворобу. Оскільки препарат зміг виправити і людський ген муковісцидоз, науковці сподіваються, що він допоможе лікувати цю хворобу у людей.

Лікування муковісцидозу за допомогою генної терапії ускладнюється самими проявами цієї хвороби: через слиз у легенях РНК-інструменти CRISPR для редагування геному просто не можуть дістатися клітин-мішеней.

Також нерідко ліпосоми, тобто ліпідні конверти, які використовують як носії РНК, після внутрішньовенного введення накопичуються у печінці і не досягають цільового органа. Тому науковці зі США взялися шукати спосіб більш ефективної доставки РНК-інструментів до стовбурових клітин легень, повідомляє nauka.ua.

Науковці модифікували ліпосоми таким чином, щоб на їхній поверхні були речовини, які специфічно зв’язуються з клітинами легень. Це дозволило доставити РНК у стовбурові клітини легень, з яких розвинулися клітини епітелію легень, які мали відредагований геном у 93 відсотках випадків. Це дозволило позбутися симптомів муковісцидозу у довготривалій перспективі, адже зміни у геномі мишей зберігалися протягом 660 днів, або 1,8 року.

Науковці також спричинили у мишей мутацію, яка пов’язана з муковісцидозом саме у людей. На 10 день після внутрішньовенного введення навантажених РНК ліпосом в клітинах легень мишей спостерігали модифікування вже 50 відсотків геному. Суттєвих побічних ефектів з боку печінки чи нирок також не спостерігали.

Науковці модифікували ліпосоми таким чином, щоб на їхній поверхні були речовини, які специфічно зв’язуються з клітинами легень. Це дозволило доставити РНК у стовбурові клітини легень, з яких розвинулися клітини епітелію легень, які мали відредагований геном у 93 відсотках випадків. Це дозволило позбутися симптомів муковісцидозу у довготривалій перспективі, адже зміни у геномі мишей зберігалися протягом 660 днів, або 1,8 року.

Читайте також: Медики законсервували тканини молочних залоз у гідрогелі

Вчені також спричинили у мишей мутацію, яка пов’язана з муковісцидозом саме у людей. На 10 день після внутрішньовенного введення навантажених РНК ліпосом в клітинах легень мишей спостерігали модифікування вже 50 відсотків геному. Суттєвих побічних ефектів з боку печінки чи нирок також не спостерігали.

Успіх in UA

Підписуйтесь на нас в Google Новини, Telegram, Facebook, а також Instagram.


Залишити відповідь

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *